Có thuốc điều trị ung thư buồng trứng giai đoạn tiến triển

Cơ quan Quản lý Dược phẩm và Thực phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt Rubraca (rucaparib) để điều trị cho phụ nữ bị một loại ung thư buồng trứng nhất định. Rubraca được chấp thuận trong điều trị ung thư buồng trứng giai đoạn tiến triển, đã điều trị bằng hai hay nhiều liệu pháp hóa trị và khối u của họ bị đột biến gen cụ thể (gen BRCA có hại).

Viện Ung thư Quốc gia Hoa Kỳ ước tính khoảng 22.280 phụ nữ được chẩn đoán ung thư buồng trứng trong năm 2016 và khoảng 14.240 người sẽ tử vong vì bệnh này. Trong đó, khoảng 15%- 20% bệnh nhân ung thư buồng trứng có đột biến gen BRCA.

Gen BRCA tham gia vào sửa chữa các ADN tổn thương và bình thường làm việc để ngăn cản khối u phát triển. Tuy nhiên, đột biến những gen này có thể dẫn đến ung thư, bao gồm ung thư buồng trứng. Rubraca là một chất ức chế  PARP (poly ADP-ribose polymerase), ngăn chặn enzyme tham gia vào phục hồi ADN tổn thương bằng cách ức chế enzyme này. DNA bên trong tế bào ung thư có gen BRCA tổn thương ít có khả năng được phục hồi, làm chết tế bào và có thể làm cho khối u chậm phát triển hoặc ngừng phát triển.

Tính an toàn và hiệu quả của Rubraca đã được thử nghiệm trong hai nghiên cứu lâm sàng, một nhánh bao gồm 106 bệnh nhân ung thư buồng trứng tiến xa bị đột biến gen BRCA, nhánh còn lại là điều trị bằng phác đồ từ hai hay nhiều hóa trị liệu. 54% bệnh nhân đã điều trị bằng Rubraca trong thử nghiệm có khối u nhỏ lại hoàn toàn hoặc một phần, kéo dài trung bình 9,2 tháng.

Tác dụng phụ của Rubraca là buồn nôn, mệt mỏi, nôn, hồng cầu thấp (thiếu máu), đau bụng, rối loạn vị giác, táo bón, chán ăn, tiêu chảy, giảm tiểu cầu và khó thở. Rubraca có liên quan đến những yếu tố nguy hiểm như vấn đề về tủy xương (Hội chứng loạn sản tủy), một loại ung thư máu được gọi là ung thư bạch cầu dạng tủy cấp tính và có hại cho thai nhi.

Cơ quan phê duyệt cấp tốc Rubraca nhằm cho phép thuốc điều trị bệnh nguy hiểm, bệnh đe dọa tính mạng hoặc hiệu quả trong kết quả thử nghiệm lâm sàng, có lợi ích trong lâm sàng. Các nhà tài trợ tiếp tục nghiên cứu thuốc này trên bệnh nhân ung thư buồng trứng tiến triển có đột biến gen BRCA và trên bệnh nhân ung thư buồng trứng khác. FDA cũng đã chỉ rõ việc áp dụng Rubraca và xem xét các điều kiện ưu tiên sử dụng. Rubraca cũng được chỉ định cho trẻ mồ côi, cung cấp ưu đãi như miễn thuế, miễn lệ phí cho người sử dụng, tạo điều kiện hỗ trợ riêng biệt  trong việc khuyến khích phát triển các loại thuốc điều trị các bệnh hiếm gặp.

Bệnh viện Từ Dũ